Без уколов

Myasthenia Gravis, от которой страдает около ста тысяч людей во всем мире, относится к хроническим нервно-мышечным заболеваниям. У людей возникают трудности с передвижением, иной раз больно просто закрыть глаза. Более выраженные приступы болезни могут привести к остановке дыхания. В США MG является одним из самых распространенных заболеваний. Тем не менее, диагностированию оно поддается не всегда. Исследования показали, что этому недугу женщины подвержены чаще, нежели мужчины. Самый опасный в этом отношении возраст — третий десяток жизни для женщин и седьмой–восьмой — для мужчин. По мере старения населения, средний возраст подверженности заболеванию значительно возрос, и теперь заболеванию чаще подвержены мужчины, а критическая пора приходится на пятый десяток жизни.

В герцлийском медицинском центре «Ester Neurosciences» недавно успешно завершилось испытание фазы Ib лекарственного препарата «Monarsen» для страдающих неврологическими заболеваниями — антисенсового средства, предназначенного для преорального применения. Лекарство было разработано профессором иерусалимского Еврейского университета Хермоной Сорек (Hermona Soreq). По результатам испытания американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) собирается присудить данному лекарству (больше известному как EN101) льготный статус «Orphan Drug Designation».

«Получение льготного статуса знаменует собой важное событие в регулирующей стратегии “Monarsen”, — сказал главный администратор “Ester Neurosciences” доктор Эли Хацум (Eli Hazum). — Все ныне существующие методы лечения миастении — антихолинэстеразные препараты, иммунодепрессанты, стероиды — обладают ограниченной эффективностью и часто приводят к неприятным (а порой и опасным) побочным действиям. “Monarsen” же надежен и эффективен, а значит, рассчитан на самый большой рынок».

Статус «Orphan drug designation» присваивается руководством FDA за внедрение методов лечения, которые могут ощутимо помочь пациентам, а также стимулировать спонсоров к финансированию разработки лекарств. Помимо маркетинговой поддержки, статус предоставляет центру «Ester» эксклюзивное право в течение семи лет продавать разработанный препарат на рынке США. Есть и другие приятные стороны: грант на проведение научно-исследовательских работ и клинических испытаний, налоговые льготы, освобождение от уплаты членского взноса при подаче заявления о рыночном признании нового метода.

Результаты испытания «Monarsen» в начале 2003 года были представлены на специальной сессии Национальной неврологической академии. Проведенное в центре исследование стало настоящим прорывом, впервые продемонстрировав надежность и эффективность использования антисенс-терапии для предотвращения неврологических заболеваний. У шестнадцати пациентов, принимавших преорально раствор «Monarsen», симптомы MG значительно ослабли, без каких бы то ни было побочных эффектов.

Ведущий исследователь манчестерского Главного центра нейронауки (Greater Manchester Neuroscience Centre), где проводилась часть опытов, Джон Сассман (Jon Sussman) сказал: «Мы были потрясены стремительностью улучшения состояния здоровья наших пациентов. “Monarsen” даже позволил многим пациентам с ограниченной подвижностью восстановить свои способности: они могли стоять и ходить без посторонней помощи».

На сегодняшний день самым распространенным средством, применяемым для лечения MG, является «Местинон», действующий только при явных симптомах заболевания и обладающий эффективностью только в течение одного–двух часов. Это означает, что его надо вводить до шести раз в неделю, причем в виде укола. Кроме того, у него малоприятные побочные действия (например, диарея). Антисенс-лекарство действует совершенно иначе. Сама технология была разработана около десяти лет назад. «Monarsen» представляет третье поколение антисенс-лекарств, и, одновременно, это первый препарат, который можно принимать преорально, а не в виде внутривенной инъекции, и всего раз в день — при куда большей эффективности и отсутствии побочных действий.

Как утверждает доктор Хацум, данная технология может использоваться и при лечении более широко распространенных заболеваний — таких, например, как болезнь Альцгеймера или рассеянный склероз. Однако руководство компании поставило перед собой конкретную цель — бороться с MG, поскольку право на выпуск эксклюзивной продукции и ее одобрение в США получить гораздо легче и быстрее. К тому же, болезнь Альцгеймера и рассеянный склероз более сложны и работа с лекарственным препаратом для них обойдется в десятки миллионов долларов, не говоря уж о дополнительном времени, необходимом для получения одобрения властей. Поэтому в центре «Ester» и решили изначально сосредоточиться на разработке методов лечения против MG, а уже потом, совместно с другими, более крупными компаниями, заняться остальными недугами.

«В ходе исследований II фазы мы сравним эффективность “Monarsen” и “Mestinon”. Эти исследования, скорее всего, начнутся в США и Европе в первой четверти 2004 года» , — сказал доктор Хацум представителям прессы. Если проверка во второй и третьей фазах завершится успешно, лекарство имеет все шансы появиться на рынке уже в 2005 году.